q
به EByar خوش آمدید.
 
 
ترمیم بافت فونیکس (Phoenix): به روز رسانی مطالعه فاز 2 در درمان جایگزینی پروتئین PTR-01 - EByar
EByar اولین کتابچه فارسی رایگان بیماران پروانه ای EByar the first free Persian butterfly patients handbook
ebyar,Epidermolysis bullosa,eb,Epidermolysis bullosa simplex,Junctional epidermolysis bullosa,Dystrophic epidermolysis bullosa,Pathophysiology,Diagnosis,Treatment,Monitoring,ebyar,eb,epidermolysis bullosa,EBS,EBS,clinical,diagnostic,matrix,چشم,دستگاه گوارش,دندان,لباس,ای بی,بیماری پروانه ای,بیمار پروانه ای,اونواع ای بی,زندگی روزمره با ای بی,مراقبت و درمان ای بی,تشخیص آزمایشگاهی ای بی,ای بی موضعی,ای بی تعمیم یافته,ای بی متوسط,ای بی شدید,ای بی جانکشنال,ای بی دیستروفیک,ماتریس تشخیص بالینی,الگوهای وراثتی,ورزش و فعالیت های فیزیکی,پرسش های متداول
350157
rtl,post-template-default,single,single-post,postid-350157,single-format-standard,theme-moose,eltd-cpt-2.2,woocommerce-no-js,ajax_fade,page_not_loaded,,moose child-child-ver-1.0.0,moose-ver-3.4, vertical_menu_with_scroll,smooth_scroll,side_menu_slide_with_content,width_370,woocommerce_installed,blog_installed,wpb-js-composer js-comp-ver-6.6.0,vc_responsive

ترمیم بافت فونیکس (Phoenix): به روز رسانی مطالعه فاز 2 در درمان جایگزینی پروتئین PTR-01

05 جولای 2022
0

ترمیم بافت فونیکس (Phoenix): به روز رسانی مطالعه فاز 2 در درمان جایگزینی پروتئین PTR-01

DEBRA International Conference, trial for EB, جدیدترین اخبـــار، یافتــــه ها و مقـــالات

(تاریخ انتشار خبر 16.05.2022)

 

بهبود سریع و بادوام زخم و کاهش درد برای بیماران RDEB (EB دیستروفیک مغلوب):

 

داده‌های آزمایش جایگزینی پروتئین فاز 2 (PTR-01) اولین نتایج مثبت را نشان می‌دهد. 

 

این مطالعه بر اساس یک درمان جایگزین پروتئین است که می تواند علائم EB دیستروفیک مغلوب (RDEB) را در طولانی مدت اصلاح کند. بیماران مبتلا به RDEB شدید، فاقد پروتئین کلاژن VII لازم برای انسجام لایه های پوست به دلیل جهش ارثی در ژن کلاژن 7 هستند. به تازگی، اولین نتایج جالب آزمایش فاز 2 منتشر شده است. این رویکرد برای بیماران EB در سراسر جهان هیجان‌انگیز است، زیرا پروتئین از دست رفته به‌طور سیستماتیک با تزریق داخل وریدی تجویز می‌شود.

هنوز مشخص نیست که آیا این درمان واقعاً در دراز مدت مؤثر خواهد بود یا خیر. داده های اولیه نشان می دهد که پس از درمان، برخی از بیماران کلاژن VII وارد شده را تا سه ماه حفظ می کنند. برخی از بیماران در طول مطالعه فاز 2 به کاهش زخم ها و همچنین تسکین درد واضحی دست یافتند. در سایر بیماران، این موفقیت نسبتاً محدود باقی ماند. اصولاً رویکرد درمانی به دلیل کاربرد سیستمیک آن بسیار جالب است. Phoenix Tissue Repair مطالعه توسعه فاز 2 را آغاز کرده است.

 

خلاصه اطلاعات ارائه شده توسط BridgeBio Pharma

 

  • PTR-01 طی یک دوره درمان چهار ماهه در بیماران RDEB به خوبی تحمل شد.
  • در ارزیابی گزارش شده توسط پزشک درمان منجر به بهبود سریع، مداوم و بادوام زخم شده و همچنین کاهش سطح زخم مشاهده شده است.
  • همه بیمارانی که مطالعه را تکمیل کردند، کاهش درد را در طول دوره درمان با PTR-01 گزارش کردند.

 

جزئیات آزمایش

PTR-01 یک درمان جایگزین پروتئین نوترکیب کلاژن VII (rC7) در بیماران مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک مغلوب (RDEB) است. فاز 2، مطالعه برچسب باز (open-label) برای بررسی اثر PTR-01 بر بهبود زخم و همچنین سایر نقاط پایانی، و ارزیابی ایمنی و تحمل طولانی مدت داروی کاندید طراحی شد. داده های به اشتراک گذاشته شده در نشست سالانه SID 2022 نشان داد که PTR-01 زمانی که یک بار در هفته به مدت 4 هفته و سپس هر هفته به مدت 14 هفته تجویز می شود، به خوبی تحمل می شود.

Phoenix Tissue Repair حقوق جهانی PTR-01 را در سال 2017 به دست آورد. مطالعات پیش بالینی PTR-01 رنگ آمیزی C7 را در غشاهای پایه با تشکیل فیبریل لنگر de novo و بهبود بقا در مدل های RDEB نشان داده است.

PTR-01 توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) و آژانس دارویی اروپا به عنوان داروی  کمیاب (Orphan drug)شناخته شده است.

 

منبع: eb-researchnetwork

Tags: